国产长效精神分裂症新药获批在美上市，出海途径有何不同？

国产药物美国获批上市的数量在增多。

7月28日晚间，绿叶制药（02186.HK)宣布，该公司自主研发的棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液(ERZOFRI)获得美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准。该药为每月给药一次的长效针剂，用于精神分裂症成人患者的治疗、以及作为单药或者作为心境稳定剂或抗抑郁药的辅助疗法用于分裂情感性障碍成人患者的治疗。

这是我国第二款在美国获批上市的中枢神经系统（CNS）领域新药，此前获批的第一款新药是利培酮缓释微球注射剂（Rykindo），也是一款抗精神类疾病药物，同样出自绿叶制药手中。

全球药品市场份额中，欧美发达国家占据主导地位，其中美国市场的份额更是占据大头，这背后有以健康保险为支柱的医疗支付体系以及高定价作为支撑。为了追求更高利润回报，不少国产创新药物试图闯关美国上市，但这条路并非坦途，此前也有药物被拒批的。

从绿叶制药此次公布的消息来看，这两款皆是根据美国联邦食品、药品和化妆品法案第505(b)(2）条款实现获批的，这种获批途径有何不同？

据第一财经记者了解，在美国，药物主要通过三种监管途径可获得FDA的批准：一是505(b)(1）新药上市申请；二是505(b)(2）新药上市申请；以及505(j)仿制药注册申请。药企根据活性成分、已获批的药品、药物配方以及临床适应证等其他因素选择合适的申请途径。

通过505(b)(1)途径获批的，意味着是全新分子结构的药物，虽然最有可能获得高回报，但也充满高风险，因为有药企投入大量研发资金后却铩羽而归的；通过505(j)途径获批，往往面临仿制药“红海”的竞争，回报预期有限。从这看，通过505(b)(2)途径获批的，算是一种平衡了风险与回报的折中选择。

绿叶制药集团副总裁孙志刚曾分享绿叶制药的新药申报经验，他表示，美国FDA在审评审批过程中，对药企的临床数据的审核非常仔细。FDA的审评主要围绕安全、有效、质量可控三个要素，其中，商业化生产质量是NDA评审的关键点之一。

回到ERZOFRI这次获批聚焦的治疗领域，在此之前，包括帕利哌酮在内的抗精神病药物在精神分裂症和分裂情感性障碍的治疗中发挥重要作用。这两种疾病需要持续治疗，然而患者的用药依从性普遍不理想。患者中断治疗或自行减药而导致的病情反复，成为治疗的主要难点之一。因此，开发长效制剂产品是解决临床需求的重要途径。

在ERZOFRI获批上市之前，强生的帕利哌酮长效针剂已在美国市场占据主要市场份额。2023年，强生的帕利哌酮长效针剂产品在美销售额约29亿美元。IQVIA数据显示：2023年棕榈酸帕利哌酮长效针剂产品在全球的销售额约50亿美元。

绿叶制药目前还未披露ERZOFR在美国的商业化计划以及定价策略。

绿叶制药方面对第一财经记者表示，该公司正在积极推进ERZOFRI在美国的商业化布局。在美国市场之外，该产品也在欧洲处于关键临床试验阶段，并计划推广至全球更多地区。

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