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Sutimlimab显示出难以治疗的罕见血液疾病的希望

导读 治疗改善冷凝集素疾病中的严重溶血性贫血在第一次人体临床试验中,研究药物sutimlimab似乎可有效治疗冷凝集素疾病,这是一种罕见的慢性血液

治疗改善冷凝集素疾病中的严重溶血性贫血

在第一次人体临床试验中,研究药物sutimlimab似乎可有效治疗冷凝集素疾病,这是一种罕见的慢性血液疾病,目前尚无批准的治疗方法。

在今天血液中报道的首次人体临床试验中,研究药物sutimlimab似乎可有效治疗冷凝集素疾病,这是一种罕见的慢性血液疾病,目前尚无批准的治疗方法。

冷凝集素疾病是由免疫系统故障引起的,免疫系统导致抗体 - 血液中产生的免疫系统成分,帮助身体抵抗疾病 - 错误地锁住并杀死红细胞。这种疾病是一种溶血性贫血症,当骨髓不能像被破坏的那样快速产生红细胞时就会发生这种情况。

在该研究中,特异性C1s抑制剂sutimlimab迅速停止了红细胞的破坏,增加了血红蛋白水平,消除了患者输血的需要,并且没有引起严重的副作用。

维也纳医科大学的资深作者Bernd Jilma博士说:“这种药物耐受性良好,血红蛋白水平有临床意义上的增加,并且排除了输血的必要性,即使多次治疗失败的患者也是如此。”

冷凝集素病被认为影响了美国和欧洲的大约10,000人。大多数患有该疾病的患者已超过50岁。

到目前为止,还没有美国食品和药物管理局(FDA)批准的冷凝集素疾病治疗方法,尽管利妥昔单抗 - 一种治疗某些血癌的方法 - 已被用于化疗或不化疗,但成效有限。

该研究包括10名56-76岁的患者。患者患有冷凝集素疾病,中位数为5年,许多患者接受了多次不成功的治疗。在入组时,所有患者的血红蛋白水平都低于正常水平,血红蛋白是红细胞的一个组成部分,负责将氧气输送到全身的细胞和器官。6名患者接受定期输血以控制他们的症状。

吉尔玛博士表示,在接受全剂量sutimlimab治疗的第一周内,红细胞的破坏停止,患者的血红蛋白水平显着增加。7名患者在6周内反应并且血红蛋白水平中值增加4克/分升(g / dL),基线为7.5 g / dL。4名患者的血红蛋白水平恢复正常。

当停止sutimlimab治疗并且药物离开患者的血液时,血红蛋白水平下降并且再次开始破坏红细胞。然而,当治疗恢复时,这些影响再次逆转。通过定期输血维持的6名患者在接受sutimlimab治疗时仍保持无输血长达18个月。

“如果安全性结果仍然是阳性,sutimlimab可能成为冷凝集素疾病的第一个批准治疗方案,”Jilma博士说。“该药物明确解决了未满足的医疗需求,因为我们已经看到多种先前疗法失败的患者的快速,强烈反应。”